反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides,ASOs)是一段由15-25个核苷酸组成的靶基因配对的单链DNA或RNA序列,它通过特异性阻断靶基因的转录或者翻译过程,达到基因调控的目的。近年来,ASOs因具备高度特异性、高效性和安全低毒等优势,常被用来开发基因靶向治疗药物,在基因治疗等领域展现出了广阔的应用前景。
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